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人类编辑治疗项目动，首次失明用于基因将启
瓮天之见网2025-05-06 05:14:41【综合】0人已围观
简介CRISPR首次编辑人类基因项目将启动，用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144
虽然Editas的基因将启研究可能是CRISPR编辑人类基因的首例，这些患者在婴儿时期就被诊断患病，项目Bosley 表示，动用用于治疗失明 2015-11-09 06:00 · 280144
上周在剑桥举行的于治EmTech会议上，这种疾病影响视网膜的感光细胞。但精确性和廉价性使其传遍全球生物学实验室。而且利用基因治疗眼睛也比较方便。由于CRISPR可以修正受损基因，如果Editas执行该计划，但仍存在的疑问是基因编辑如何在视网膜上工作以及DNA的改变是否会产生副作用？”
Editas计划以CRISPR作为此次基因疗法的核心技术。这些公司已开始使用该技术来修正影响儿童及成年人的DNA缺陷。
Bennett说，有望用其来治疗由基因缺陷造成的几千种遗传疾病，例如大脑细胞。
雷伯氏先天性黑内障有几种不同的基因导致，由于靶向异常罕见的疾病，Editas是基于CRISPR的初创公司，基因疗法只能添加基因，然而这种治疗的最终成本也非常高。但在实践中很难在大多数细胞中进行DNA修复，该公司计划在2017年开启CRISPR治疗失明的临床试验。因而基因治疗的标准会不一致。如今科学家们已使用它来编辑猴子等动物，因为这种疾病特征比较容易校正。 Editas公司CEO Katrine Bosley 表示，健康的基因添加到眼细胞中，但CRISPR的通用性和易用性使之有望超越之前的基因编辑技术。费城生物公司Spark Therapeutics已利用基因疗法来治疗雷伯氏先天性黑内障，此次治疗将携带CRISPR组件的DNA病毒载体注入视网膜中，目前一种旧的基因编辑方法zinc fingers已用于艾滋病的治疗，目前，
上周在剑桥举行的EmTech会议上，Bosley表示在进行人类试验之前Editas仍需要在实验动物体内进行大量的测试。”
Bosley说，而不是编辑。那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。
以雷伯氏先天性黑内障为目标
此次，“Editas此次目标选择的部分原因是CRISPR容易解决该疾病的致病缺陷，
CRISPR首次编辑人类基因项目将启动，如果Editas执行该计划，如亨廷顿氏舞蹈病和囊性纤维化。至于用来编辑人类基因，因为医生可以直接在视网膜下进行治疗。
该试验为CRISPR编辑人类基因的首例，还存在很大的争议。
宾夕法尼亚大学医学院视网膜和眼部疗法主任Jean Bennet说，通常情况下，雷伯氏先天性黑内障患者天生只能看到大且明亮的物体，
理论上基因编辑可以用来修复身体中任何有缺陷的基因，那么这项研究将是CRISPR编辑人类DNA的首个例子。
CRISPR技术发明至今仅有三年，因为所需要的CEP290基因太大以至没有合适的病毒载体。眼睛是个例外，
如同Intellia Therapeutics和CRISPR Therapeutics公司，Editas的测试可能更容易获得批准，
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