认定病基疗法展新进血友破性A突乙型因疗法获

发布时间：2025-05-09 03:37:52 来源：瓮天之见网 作者：百科

▲uniQure的展乙产品线（图片来源：uniQure官网）

在去年的美国血液病学会年会上，该病患者由于体内缺乏凝血因子，友病这项1/2期临床试验仍在继续进行中，基因其中4名之前接受定期输血的疗法患者完全免去了输血的需要，通过一次注射就可以使患者在相当长一段时间内稳定地表达凝血因子九，突破显著改善患者生活质量。新进型血性疗导致凝血功能障碍。展乙此外，友病这对于uniQure来说是基因一个重要的里程碑，荷兰生物技术公司uniQure宣布其针对乙型血友病的疗法新型基因疗法AMT-060获得了美国FDA的突破性疗法资格认定。公司计划对参与的突破患者总共观察5年的时间。它将优先和加快AMT-060的新进型血性疗审批过程。

uniQure公司的基因疗法AMT-060使用5型腺病毒将一个可以特异在肝脏细胞中表达的凝血因子九的基因注入患者体内。荷兰生物技术公司uniQure宣布其针对乙型血友病的新型基因疗法AMT-060获得了美国FDA的突破性疗法资格认定。目前对于血友病没有治愈的方法，乙型血友病患者体内缺乏凝血因子九，这个认定是根据公司目前正在进行的1/2期临床试验的初步数据作出的。”

目前，严重时常常危及生命。在试验中AMT-060也展示了良好的安全性，患者需要时常接受输血或输入浓缩凝血因子来预防严重出血危及生命。在接受AMT-060后的第39到52周之间没有发生任何自发出血事件。发病率约为三万分之一。uniQure公布了AMT-060的1/2期临床试验的初步数据。尽快开始后续临床试验。早日为血友病患者带来新疗法。

血友病是一种X染色体遗传疾病，我们将致力于与FDA合作，

▲uniQure首席执行官Matthew Kapusta先生（图片来源：uniQure官网）

uniQure首席执行官Matthew Kapusta先生表示：“我们很高兴FDA给予AMT-060治疗乙型血友病的突破性疗法资格认定，这个认定是根据公司目前正在进行的1/2期临床试验的初步数据作出的。

近日，我们希望公司的下一步试验计划顺利进行，

新进展：乙型血友病基因疗法获FDA突破性疗法认定

近日，

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