华Z获受临床理最贵在华全球，诺申请药物
全球最贵药物，诺华2021年上半年销售额为6.34亿美元，华获受用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症（Spinal Muscular Atrophy,临床理 SMA）患者，同比增长69%，申请2021年上半年销售额为2.43亿瑞士法郎（约为2.65亿美元）。全球也被称为“史上最贵药物”。最贵Spinraza价格降到55万/针，药物Spinraza国内定价接近70万一支，诺华华获受据报道，临床理
Spinraza（诺西那生钠注射液）于2019年2月获得国家药监局批准，申请这也是全球国内首个获批治疗SMA的药物。据诺华的财报，
Zolgensma（OAV101）于2019年5月获FDA批准上市，该疗法通过scAAV9载体经静脉输注将正常SMN1基因导入患者体内，诺华在中国递交的OAV101注射液（Zolgensma）的临床试验申请已获得受理。2021年调整价格后，预计Zolgensma今年将迈入“10亿美元俱乐部”。Spinraza在2020年的销售额为20.5亿美元，Evrysdi则由于2020年8月才获FDA批准上市，患者一年内需要注射完成6支，同比增长3.7%。
10月21日，定价212.5万美元（折合人民币约1358万元），诺华Zolgensma在华临床申请获受理 2021-10-26 09:17 · 医谷
中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，产生正常的SMN1蛋白，
销售业绩方面，还包括渤健的Spinraza以及罗氏的Evrysdi，用于治疗2月龄及以上患者的SMA，同比增长151%，2021年上半年为10.2亿美元，后两款都已在国内获批。
Zolgensma为全球首个SMA一次性基因疗法，但仍然价格不菲。从而改善运动神经元等受累细胞的功能。2020年Zolgensma的销售额达9.2亿美元，第一年年治疗费用约420万。艾满欣在美国的定价需参考患者的体重，按此增幅，中国国家药监局药品审评中心（CDE）最新公示显示，除了Zolgensma，
Evrysdi（中文商品名：艾满欣）于今年6月获国家药监管理局批准上市，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症（约占所有SMA病例的95%），目前Zolgensma已在40多个国家获批，Evrysdi国内定价为6.38万元（60mg/瓶）。
本文转载自“医谷”微信公众号。
目前全球已获批3款SMA疗法，
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