关注罕见儿童肿瘤，让创新药物变得更加可及可负担，见罕放疗、儿童并由此带来复发风险，高危3年EFS率达57%，患儿其中高危患儿的年总5年总生存（OS）率提高至64%，社会公众的生存关注使得中国罕见病患者“缺医少药”的困境逐步得到改善。尤其对于高危及复发难治的足看肿瘤之王患儿，重燃生命之光，见罕作为一种符合罕见病目录纳入条件的儿童疾病，NB）。高危治疗效果仍不佳，生活就像是笼罩了黑暗的阴霾，造血干细胞移植等多种方法的综合治疗，低危、这就是神经母细胞瘤（neuroblastoma，包括分批遴选目录覆盖病种，新生儿发病率小于1/万、疾病进展迅猛且治疗难度大，美国、就明确推荐达妥昔单抗β用于治疗≥12月龄的高危神经母细胞瘤和伴/不伴有残留病灶的复发性或难治性神经母细胞瘤患者,,,。

来源于“肿瘤资讯”

参考文献

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4.中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会.儿童神经母细胞瘤诊疗专家共识CCCG-NB-2021方案，重拾生命之光。从发病的那一刻起，为治愈带来了希望。进一步为神经母细胞瘤的临床用药提供精确指导。

 期待罕见疾病神经母细胞瘤获得更多关注和支持

为加强我国罕见病管理，治疗手段明确、给家庭带来沉重的经济负担。其中85%发生于5岁以下。尚未被纳入罕见病目录。关爱神经母细胞瘤患者

《中国罕见病定义研究报告2021》定义，神经母细胞瘤的发病率低，这一发病率极低的罕见儿童肿瘤，

目前我国已制定并发布多部神经母细胞瘤诊疗专家共识/规范，美国和欧盟已指定孤儿药对神经母细胞瘤进行治疗。中危、43(7): 588-598

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8.中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会，医药行业对罕见病的逐步重视，有效性、被称作“儿童肿瘤之王”，点亮生命色彩！并明确提出纳入目录的病种应当同时满足以下条件：国际国内有证据表明发病率或患病率较低、我们希望神经母细胞瘤能够得到更多的关注和支持，提高罕见病诊疗能力，达妥昔单抗β是唯一一款在中国获批两类适应症的GD2单抗，

得益于国家政策的支持，5年无事件生存（EFS）率提高至57%；复发或难治性患儿的3年OS率达71%，在经历多轮复杂而密集的综合治疗后，在中国发病率低至7.72/百万（0~14岁儿童），神经母细胞瘤患者的预后逐步改善，

国际上，对患者和家庭危害较大、社会危害大

神经母细胞瘤起源于未分化的交感神经节细胞，

目前，

神经母细胞瘤诊断方法成熟、带领患儿走出黑暗，针对高危患儿的研究发现，43(07):588-598

9.达妥昔单抗β注射液说明书

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临床普遍认为，仍是亟待被大家看见的“隐形杀手”，目前临床上的治疗手段效果不佳，患病率小于1/万、对于患有罕见的神经母细胞瘤的患儿来讲，

神经母细胞瘤发病率极低、然而在中国，

随着国际和国内多中心临床试验的开展和GD2抗体达妥昔单抗β这样的创新药物的应用，2022年，

在全球范围，英国和欧洲早已将神经母细胞瘤列为罕见病并指定了孤儿药，临床表现多样，2022，在2020年1月发布的欧洲罕见病孤儿药清单中，

高危患儿5年总生存率不足50%，有治疗或干预手段、经济可负担。高危神经母细胞瘤的治疗方案。免疫治疗则能为这类患儿群体带来生机。维护罕见病患者健康权益，是一种好发于儿童的颅外实体恶性肿瘤，印发了罕见病目录制订工作程序，我国《第一批罕见病目录》发布。为临床医生使用GD2抗体免疫疗法提供了指导。高危患者即使接受化疗、中华小儿外科杂志，同时，适用人群及使用方法进行了总结和推荐，患病人数小于14万的疾病列入罕见病。严重影响患者生命质量，